Új gyógyszert kaphatnak mostantól a cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek
Az első gyermek már megkapta az új, jobb életminőséget jelentő Kaftrio gyógyszert Magyarországon a Heim Pál Országos Gyermekgyógyászati Intézetben.
A mi csodálatos Lujzánk volt az első gyermek, aki megkezdhette annak a nagyértékű gyógyszernek az élethosszig tartó szedését, melyet az egészségügyi kormányzat a cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek részére engedélyezett az elmúlt hetekben. Azt reméljük a Kaftrio tablettától, hogy a genetikai hiba következtében hibás fehérje működését javítja, és egy progresszív halálos betegségből egy jól uralható állapottá szelídíti ezt a betegséget. A Kaftrio életen át tartó gyógyszerszedést jelent, minden nap 12 óra különbséggel.
A Heim Pál Országos Gyermekgyógyászati Intézet a gyermekkori cisztás fibrózis országos központja, az intézetben további 4 gyermek vár engedéllyel a kezelésre, életkoruk: 9, 12, 16 és 18 év. Az elkövetkezendő hetekben a kezelésre alkalmas genetikai típusú gyermekek sorra kezdik meg nálunk a kezeléseket, további 5 gyermek várja már egyedi engedélyét. Szakorvosaink az ország minden részéről fogadják a gyerekeket, akiket folyamatosan készítenek fel az új gyógyszer szedésére és engedélyeztetik számukra az egyedi támogatást.
A cisztás fibrózis (CF) egy ritka genetikai betegség, melyet a sejteken belüli és a sejtek közötti só/víz mozgást szabályozó ioncsatorna veleszületett genetikai mutációja okoz. A betegség eddig nem volt gyógyítható, csak a tüneteinek kezelésére volt lehetőség. Magyarországon kb. 500 CF-es beteg ismert. Ebben a betegségben szenvedő embereknél a tüdőben, az emésztőrendszerben és más szervekben is sűrű, ragadós nyálka halmozódik fel, ami akadályozza a szervek normális működését és az egész szervezetet érintő, kihívást jelentő, az idő előrehaladásával súlyosbodó tünetek széles skáláját okozza.
A betegség fontos tünteti kezelése a napi 2-3 óra mozgás, melyet a 9 éves Lujza a ritmikus gimnasztikával váltott ki. Bebizonyította, hogy ezzel a betegséggel világszintű sportolóvá is válhatnak a gyerekek. A mindig mosolygós leányzó nem fél a betegségtől, fegyelmezetten betartja kezelőorvosa előírásait, miközben sorra járja a nemzetközi versenyeket. Kívánjuk neki, hogy mostantól sokkal könnyebb és boldogabb élete legyen!
Heim Pál Országos Gyermekgyógyászati Intézet
